适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异，且 SMN2 基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。 需注意，SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者，其用药的有效性及安全性尚未确立。

利司扑兰是一种SMN2剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童及成人患者。