DAYBUE作为一种创新疗法，专为成人及年龄达到2岁及以上的儿童患者设计，针对Rett综合征这一罕见且复杂的神经发育障碍提供治疗选项。其研发旨在改善患者的生活质量，通过特定机制作用于疾病过程，为这些患者群体带来希望与缓解。